La TERAPIA GÉNICA es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración.
Con la ayuda de vectores adecuados, que son generalmente virus, se introduce el gen correcto y se integra en el ADN de la célula enferma mediante técnicas de recombinación genética. terapia génica
En principio existen tres formas de tratar enfermedades con estas terapias: terapia génica
- Sustituir genes alterados.
Se pueden corregir mutaciones mediante cirugía génica, sustituyendo el gen defectuoso o reparando la secuencia mutada. terapia génica
- Inhibir o contrarrestar efectos dañinos.
Se lleva a cabo mediante la inhibición dirigida de la expresión génica. Este proceso se desarrolla bloqueando promotores, interfiriendo con los mecanismos de expresión génica mediante RNAs anti-sentido que son complementarios de RNA-m y se unen a ellos bloqueándolos, o, más recientemente, mediante siRNA (“small interferents RNA”, “RNAs pequeños interferentes”), que bloquean secuencias específicas de RNA, por lo que pueden inhibir cualquier gen bloqueando sus RNA-m.
- Insertar genes nuevos.
Se realiza por supresión dirigida de células específicas. Se insertan genes suicidas que destruyen a la propia célula que los aloja o genes estimuladores de la respuesta inmune. También se puede introducir una copia de un gen normal para sustituir la función de un gen mutante que no fabrica una proteína correcta. terapia génica
Por ejemplo, en el tratamiento de los cánceres que se realiza hoy día, una de las principales vías de investigación es la de marcar genéticamente a las células tumorales de un cáncer para que el organismo las reconozca como extrañas y pueda luchar contra ellas, estimulando la respuesta inmune. Otras estrategias que se siguen en la actualidad contra el cáncer son: terapia génica